血栓性血小板减少性紫癜(TTP)诊疗规范
基于《86个罕见病病种诊疗指南（2025年版）》及循证医学证据
疾病概述与诊断标准
核心病理特征
1 微血管病性溶血性贫血（LDH↑、破碎红细胞＞1%）
2 血小板消耗性减少（PLT＜30×10⁹/L）
3 神经精神症状（头痛、意识障碍、抽搐）
4 发热（＞38℃）
5 肾脏损害（血尿、蛋白尿、肌酐↑）
注：具备前三项（三联征）即可高度疑似，五联征具诊断特异性。
关键实验室确诊依据
ADAMTS13活性＜10%
ADAMTS13抑制物阳性（获得性TTP标志）
首选治疗：血浆置换(PEX)
方案细节（基于50kg患者计算）
| 参数 | 具体方案 |
|---|---|
| 置换量 | 1.0–1.5倍血浆体积（约2000–3000ml/日），首日2次，之后每日1次 |
| 置换液 | 新鲜冰冻血浆（FFP）为首选，次选冷上清或溶剂/去污剂处理血浆 |
| 输注液体 | 置换液需用生理盐水稀释，禁用葡萄糖液（防止溶血加重） |
| 抗凝剂 | 管路使用枸橼酸钠抗凝（需同步补钙防低钙血症） |
| 置换速度 | 起始30–50ml/h → 30min后无反应↑至100ml/h → 最大≤150ml/h（总时间2–4h） |
| 疗程 | PLT＞150×10⁹/L＋LDH正常后继续置换1–2天，总疗程7–15天 |
无法行PEX时的替代方案
血浆输注：FFP 25–30ml/kg/d（50kg患者 ≈1250–1500ml/d），输注速度≤200ml/h。
药物联合治疗
糖皮质激素
方案：
甲泼尼龙冲击：1000mg/d × 3天 → 减量至1mg/kg/d（泼尼松等效）
地塞米松：10–20mg/d（需预防消化道出血）
用法：溶于5%葡萄糖液100ml中，30min静脉输注。
其他免疫抑制剂
环孢素A：2.5mg/kg bid（50kg患者 ≈125mg bid），用于难治性TTP。
硼替佐米：1.3mg/m²皮下注射（每周1次 × 4周），用于利妥昔单抗无效者。
利妥昔单抗（抗CD20单抗）
适用人群：获得性TTP（ADAMTS13抑制物阳性）、复发/难治性TTP。
| 项目 | 细节 |
|---|---|
| 剂量 | 375mg/m²（50kg患者体表≈1.5m² → 560mg/次） |
| 溶媒 | 生理盐水500ml稀释（终浓度1–4mg/ml） |
| 输注速度 | 起始50mg/h → 30min无反应↑50mg/h → 最大400mg/h（全程≥4h） |
| 疗程 | 每周1次 × 4周（与PEX同步使用） |
预处理：输注前予苯海拉明20mg IV + 对乙酰氨基酚650mg口服 + 甲泼尼龙100mg IV。
紧急情况及禁忌证处理
血小板输注禁忌
原则：仅在颅内出血或危及生命的活动性出血时使用（因可能加重微血栓）。
方案：单采血小板1U（≤6U/疗程），输注后立即行PEX。
难治性TTP定义
PEX治疗5天后PLT未翻倍或LDH未下降＞25% → 需加用利妥昔单抗或更换免疫抑制剂。
妊娠期TTP
首选PEX＋糖皮质激素；利妥昔单抗在妊娠中晚期相对安全。
急诊处理流程
疑似TTP：微血管溶血＋血小板减少
立即查ADAMTS13活性及抑制物
能否4h内启动PEX？
是
血浆置换＋甲泼尼龙1000mg IV
否
FFP输注25ml/kg＋甲泼尼龙＋联系转诊
PLT＞150×10⁹/L且LDH正常后继续PEX 1–2天
利妥昔单抗×4周预防复发
随访与监测
出院标准
PLT＞150×10⁹/L＋LDH正常＋神经症状消失。
复发预测
ADAMTS13持续＜10%或抑制物阳性者复发率＞40% → 需利妥昔单抗维持。
TTP核心用药速查表（50kg患者）
| 药物 | 剂量 | 溶媒与输注要求 | 疗程 |
|---|---|---|---|
| 新鲜冰冻血浆 | 2000–3000ml/日 | 生理盐水预冲管路，速度≤150ml/h | 至PLT＞150且LDH正常 |
| 利妥昔单抗 | 560mg/次 | 生理盐水500ml，起始50mg/h ↑至400mg/h | 每周1次×4周 |
| 甲泼尼龙 | 1000mg/d冲击 | 5%葡萄糖100ml，30min滴完 | 3天后减量 |
注：以上方案基于《86个罕见病诊疗指南（2025）》及利妥昔单抗中国说明书（2025版），临床需结合个体情况调整。急诊处理强调4–6小时内启动PEX为核心生存链，延迟治疗死亡率倍增。
标签： 血栓性血小板减少性紫癜
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